(ANSA) - ROMA, 4 APR - La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio di velmanase alfa, la prima terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento delle manifestazioni non neurologiche in pazienti affetti da alfa-mannosidosi da lieve a moderata, una malattia ultra-rara e altamente invalidante di origine genetica1. Il prodotto è ora approvato nei 31 paesi europei sotto regolamentazione dell'European Medicines Agency (EMA). Lo ha annunciato Chiesi Farmaceutici (Chiesi) e l'autorizzazione all'immissione in commercio è stata concessa secondo la formula delle "circostanze eccezionali", prevista dalla legislazione europea per il trattamento di disordini estremamente rari per i quali, essendo limitato il numero di pazienti, i tradizionali studi clinici su larga scala non sono possibili. Questa terapia è stata infatti studiata in 33 pazienti, sia bambini che adulti. L'Alfa Mannossidosi è una patologia genetica rara, causata dall'assenza o dal cattivo funzionamento dell'alfa-mannosidosi, un enzima coinvolto nella degradazione di molecole contenenti zuccheri complessi. Questa mancanza di attività dell'enzima comporta un accumulo tossico e progressivo di questi zuccheri nelle cellule di diversi tessuti e organi. I pazienti affetti dalla malattia possono presentare alterazioni della morfologia facciale, disabilità intellettiva, progressivi disturbi della funzione motoria e disabilità fisiche, problemi di udito, disturbi della parola, immunodeficienza e infezioni ricorrenti, sintomi psichiatrici e anomalie scheletriche. La prognosi a lungo termine è generalmente scarsa, con un'aspettativa di vita ridotta1. La terapia è somministrata per via endovenosa su base settimanale con lo scopo di sostituire l'enzima mancante o malfunzionante che è causa della malattia. (ANSA).