Aumentano le possibilità di trattamento per i pazienti colpiti da linfomi. L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità della terapia cellulare con Car-T (liso-cel) per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, linfoma a cellule B ad alto grado, linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e linfoma follicolare di grado 3B, che sono refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea o recidivati entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea. Nello studio Transform, che ha coinvolto 184 pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, la sopravvivenza mediana libera da eventi, a un follow-up mediano di 33,9 mesi, ha raggiunto 29,5 mesi con liso-cel rispetto a 2,4 mesi con lo standard di cura, costituito da chemioterapia seguita dal trapianto autologo.
    Positivi tutti i dati dello studio: la risposta completa (ovvero la totale scomparsa di ogni segno visibile di tumore rilevabile tramite esami diagnostici) ha raggiunto il 74% rispetto al 43%. A tre anni, la sopravvivenza libera da eventi è stata pari al 46% rispetto al 19%, la sopravvivenza libera da progressione al 51% rispetto al 26,5% e la sopravvivenza globale al 63% rispetto al 52%. liso-cel ha dimostrato di essere un trattamento efficace, di breve durata perché basta una singola infusione, in grado di garantire una buona qualità di vita e un miglioramento delle possibilità di guarigione. È un passo avanti importante del modo di trattare i linfomi a grandi cellule B.
    La terapia Car-T consiste in una modifica genetica dei linfociti T del paziente, che vengono indotti ad eliminare le cellule neoplastiche una volta reinfusi nel paziente. In Italia, ogni anno, si stimano circa 15.500 nuovi casi di linfomi (13.300 linfomi non Hodgkin e 2.200 linfomi di Hodgkin). I linfomi, afferma Paolo Corradini, direttore della Divisione di Ematologia e Trapianto di Midollo Osseo alla Fondazione Irccs Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, "sono patologie curabili e in molti casi guaribili, grazie alla disponibilità di numerose terapie che, negli ultimi anni, hanno cambiato lo scenario del trattamento. Circa il 70% dei pazienti con linfomi aggressivi può guarire e le persone con linfomi indolenti possono ottenere una sopravvivenza libera da malattia molto lunga, fino a 15 anni. Le Car-T sono 'chemio-free', cioè non prevedono l'utilizzo in associazione alla chemioterapia, con importanti vantaggi per i pazienti. Inoltre, nei pazienti refrattari alla chemioterapia, le Car-T possono determinare guarigione quando le cure tradizionali, come la chemioterapia, il trapianto o la radioterapia, non offrono vantaggi".
    Liso-cel è già disponibile in Italia da giugno 2024 per i pazienti in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica. "L'estensione della rimborsabilità di liso-cel da parte di Aifa riguarda i pazienti che presentano recidiva dopo la prima linea. In questo modo, viene anticipato il trattamento con la terapia cellulare", afferma Corradini.
    "I rilevanti progressi compiuti negli ultimi anni nella cura delle neoplasie del sangue, come l'impiego delle terapie Car-T, hanno profondamente cambiato il percorso terapeutico di molti pazienti, aprendo nuove prospettive anche per chi fino a poco tempo fa aveva opzioni limitate - afferma Giuseppe Toro, Presidente Nazionale Ail (Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma) -. In questo scenario in rapida evoluzione, è fondamentale che i pazienti non si sentano soli e possano contare su una presa in carico che vada oltre l'aspetto strettamente clinico. I bisogni dei pazienti con linfoma sono complessi e riguardano anche il supporto psicologico e l'assistenza costante durante tutte le fasi della malattia. Ail è da sempre impegnata a rispondere a queste esigenze".