(ANSA) - ROMA, 27 FEB - Alla vigilia della Giornata delle malattie rare, la Fondazione Telethon annuncia che il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha adottato un parere positivo raccomandando il rinnovo con validità illimitata dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Strimvelis, la terapia genica per il trattamento dei pazienti affetti da Ada-Scid che non dispongono di un donatore familiare compatibile di midollo osseo.
    L'Ada-Scid, sindrome che impedisce lo sviluppo di un sistema immunitario funzionante, è una malattia genetica molto rara: si stima che ogni anno nascano tra i 6 e i 11 bambini con questa patologia nei 27 Paesi Ue.
    La terapia, approvata per la prima volta in Europa nel 2016, è stata sviluppata a partire dagli studi condotti all'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano ed è tra le prime terapie geniche in assoluto a essere state rese disponibili come farmaco e attualmente è la terapia genica con la maggiore longevità sul mercato.
    Dal 2023 la Fondazione Telethon è responsabile della produzione e distribuzione diretta nell'Unione Europea della terapia, per scongiurarne il ritiro dal mercato e continuare a garantirne la continuità di accesso ai pazienti. "Il mantenimento in commercio della terapia rappresenta un traguardo di straordinaria rilevanza scientifica che rappresenta anche una testimonianza concreta dell'impegno di Fondazione Telethon nel rispondere ai bisogni dei pazienti", commenta Ilaria Villa, direttrice generale della Fondazione Telethon. "Stiamo dimostrando - aggiunge - che un modello di ricerca e sviluppo non profit può garantire qualità, continuità e accesso alle terapie avanzate per malattie rare, anche in caso di disinvestimento industriale". (ANSA).