Un nuovo trattamento basato esclusivamente su una terapia mirata e l'immunoterapia, senza dunque ricorrere alla chemioterapia, risulta essere superiore rispetto alla terapia standard per la leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (Lal Ph+) dell'adulto, una forma aggressiva di tumore del sangue che rappresenta circa il 30% delle leucemie linfoblastiche acute e si presenta più frequentemente in età avanzata. È il risultato dello studio randomizzato di fase 3 'Gimema All2820', coordinato da Sabina Chiaretti, professoressa di Ematologia alla Sapienza Università di Roma, Robin Foà, professore emerito di Ematologia alla Sapienza Università di Roma e promosso da Fondazione Gimema - Franco Mandelli Ets, pubblicato il 15 ottobre sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine e presentato oggi a Roma.
    Il trattamento combina un inibitore della tirosin chinasi (Tki) di terza generazione (ponatinib) e un anticorpo bispecifico (blinatumomab) ed è stato confrontato con il trattamento standard (Tki con chemioterapia).
    Nello specifico, al termine della prima fase di trattamento (induzione), il 94% dei pazienti del gruppo sperimentale aveva raggiunto una remissione ematologica completa, rispetto al 79% del gruppo standard. La nuova combinazione ha inoltre consentito di ottenere risposte più profonde alla terapia, dopo la successiva fase di consolidamento con blinatumomab. Infatti, la risposta molecolare è stata raggiunta dal 71% dei pazienti trattati senza chemioterapia, contro il 49% di quelli sottoposti al trattamento tradizionale. Questo significa che, in una percentuale significativamente maggiore di pazienti, la malattia era diventata non rilevabile o presente soltanto in tracce minime attraverso esami molecolari altamente sensibili. I risultati sono stati favorevoli anche per gli altri indicatori clinici. A due anni, la sopravvivenza globale è stata del 90% nel gruppo sperimentale rispetto all'85% nel gruppo standard, mentre la probabilità cumulativa di recidiva è risultata rispettivamente del 5% e del 13%.
    Inoltre, a due anni dall'inizio del trattamento, l'86% dei pazienti trattati con ponatinib e blinatumomab non aveva manifestato nessuno dei possibili eventi sfavorevoli considerati nello studio, rispetto al 67% dei pazienti trattati con la terapia standard.