(ANSA) - ROMA, 02 OTT - Veicolare enzimi al cervello e ai tessuti periferici per trattare i sintomi neuronopatici e somatici della sindrome di Hunter, una malattia genetica rara del metabolismo, attraverso la somministrazione endovenosa. E' l'obiettivo della terapia sperimentale Jr-141, per la quale Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals hanno annunciato oggi un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina ('territori concessi in licenza'), previa approvazione regolatoria. Attualmente la terapia è oggetto di uno studio clinico globale di Fase 3.
    Jr-141 è una proteina di fusione ricombinante di nuova generazione costituita da un anticorpo contro il recettore umano della transferrina e dall'iduronato-2-solfatasi, enzima che è assente o non funziona correttamente negli individui affetti dalla sindrome di Hunter. Questa sindrome, infatti, nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo II o Mps II è una malattia da accumulo lisosomiale a ereditarietà recessiva legata al cromosoma X causata da una carenza di iduronato-2-solfatasi, un enzima che scompone nell'organismo carboidrati complessi chiamati glicosaminoglicani.
    Jcr e Italfarmaco intendono ottenere l'approvazione regolatoria per Jr-141 dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense, dall'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (Mhra) del Regno Unito e dall'Agenzia brasiliana di regolamentazione sanitaria (Anvisa). La molecola è già approvata e commercializzata in Giappone dal 2021 come pabinafusp alfa.
    A seguito delle approvazioni regolatorie, Italfarmaco commercializzerà e distribuirà il farmaco nei territori autorizzati, mentre Jcr manterrà la responsabilità della produzione di Jr-141 al momento delle autorizzazioni all'immissione in commercio. Jcr riceverà pagamenti anticipati, milestone e royalty, oltre ai ricavi associati alla fornitura del farmaco. (ANSA).