(ANSA) - ROMA, 24 MAR - L'Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha approvato la rimborsabilità di omaveloxolone, la prima terapia che rallenta l'atassia di Friedreich (malattia rara neurodegenerativa progressiva che colpisce prevalentemente i giovani) per adulti e adolescenti dai 16 anni in su.
    A seguito dell'autorizzazione europea nel 2024 e dell'accesso anticipato tramite la Legge 648/96, ora la terapia diventa disponibile su tutto il territorio nazionale attraverso il servizio sanitario nazionale, aprendo nuove prospettive concrete per la vita quotidiana dei pazienti e delle loro famiglie.
    L'atassia di Friedreich è una malattia neurodegenerativa autosomica recessiva causata da varianti patogene del gene della fratassina. Sebbene rara, è la forma più comune di atassia ereditaria ad esordio giovanile, rappresentando circa il 50% di tutti i casi. È un disturbo multisistemico che colpisce principalmente il sistema nervoso ma può interessare anche il sistema muscolo-scheletrico, quello cardiaco e quello endocrino.
    I sintomi più comuni includono l'andatura atassica e la difficoltà nella coordinazione dei movimenti. La prognosi rimane severa, tuttavia, con cure mirate e appropriate, è possibile vivere molti anni mantenendo mobilità ridotta ma significativa.
    In Europa la sua prevalenza è stimata tra una persona ogni 20.000 e una ogni 50.000 e anche in Italia i dati più recenti indicano una prevalenza intorno a uno-due casi ogni 100.000 abitanti. Lo studio Moxie ha mostrato che dopo 48 settimane di somministrazione del nuovo farmaco i pazienti hanno avuto miglioramenti significativi nella coordinazione, nell'equilibrio e nella deglutizione, benefici confermati da analisi di estensione anche nei 5 anni successivi. (ANSA).