(ANSA) - ROMA, 27 FEB - In occasione della Giornata mondiale delle malattie rare, l'associazione Luca Coscioni chiede al governo italiano un intervento immediato per garantire ricerca, sviluppo e accesso alle terapie per le persone affette da malattie rare e ultra-rare, oggi spesso ostaggio di ritardi burocratici e logiche di profitto.
    In Italia e in Europa - sottolinea l'associazione - esistono terapie già validate, in alcuni casi salvavita, che rischiano di scomparire non perché inefficaci, ma perché considerate non convenienti dal punto di vista economico. Sono le cosiddette terapie orfane. L'80% delle malattie rare ha origine genetica e il 95% non dispone ancora di un trattamento approvato. In Europa l'Agenzia Europea dei Medicinali ha autorizzato oltre 200 farmaci orfani, ma l'accesso resta fragile e spesso diseguale.
    L'associazione Luca Coscioni chiede di creare un fondo nazionale dedicato alla ricerca sulle malattie rare, sostenuto dallo Stato ma aperto anche a contributi privati senza scopo di lucro. In particolare propone di: sostenere la ricerca sulle terapie avanzate, come quelle cellulari, geniche e a base di cellule staminali, favorendo la collaborazione tra fondi pubblici e privati; incentivare chi finanzia la ricerca, attraverso sgravi fiscali o bonus speciali per grandi donazioni; creare strutture pubbliche per testare le terapie e accompagnarle dalla fase di laboratorio fino ai pazienti, con standard di sicurezza e qualità garantiti e, infine, istituire un''officina' pubblica di staminali, per abbattere i costi di sperimentazione e produzione di terapie avanzate, garantendo continuità, sicurezza e accesso alle cure.
    "L'Italia non ha ancora un sistema efficace per garantire continuità, sviluppo e accesso alle terapie orfane - dichiarano Filomena Gallo e Marco Cappato -. Oggi gli ostacoli non derivano solo da proibizionismi ideologici, come quelli del proibizionismo contro la ricerca sulle cellule staminali embrionali, ma anche dalla pressione economica che spinge le aziende a interrompere cure non profittevoli, senza che lo Stato intervenga". (ANSA).