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Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica e professore ordinario presso l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano, è stato eletto membro internazionale della National Academy of Medicine degli Stati Uniti. Il prestigioso riconoscimento è dovuto al suo contributo pionieristico allo sviluppo e alla traslazione clinica dei vettori lentivirali per il trasferimento genico, tecnologia che ha reso possibili terapie sicure ed efficaci per migliaia di persone con gravi malattie genetiche ereditarie e tumori.
Questa nomina arriva a meno di un anno da un importante traguardo raggiunto dalla comunità scientifica che Naldini ha contribuito a costruire. Nel dicembre del 2025 infatti una terapia genica perla sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia del sistema immunitario, ha ottenuto l'approvazione negli Stati Uniti. Basata sulla piattaforma lentivirale sviluppata presso SR-Tiget, la terapia ha raggiunto l'approvazione da parte della Food and Drug Administration attraverso un percorso di sviluppo e autorizzazione guidato da Fondazione Telethon, che è così diventata il primo ente non profit al mondo a portare una terapia genica dalla ricerca all'approvazione negli Usa.
Sotto la guida di Naldini, SR-Tiget è diventato uno dei principali centri mondiali per la ricerca in terapia genica e cellulare, integrando ricerca di base, ricerca clinica e sviluppo terapeutico in un ecosistema traslazionale unico. Negli ultimi trent'anni il suo lavoro ha contribuito ad affermare i vettori lentivirali come uno degli strumenti più utilizzati nella ricerca biomedica, con applicazioni che spaziano dalla terapia genica ex vivo e in vivo all'immunoterapia oncologica e alla produzione di vaccini: ben 7 delle 18 terapie geniche approvate nell'Unione Europea sono basate su questa tecnologia.
"Continueremo a impegnarci per sviluppare ulteriormente queste terapie e renderle sempre più accessibili e sostenibili per chi ne ha bisogno", ha dichiarato Luigi Naldini.


