(ANSA) - ROMA, 27 FEB - Sono stati 16 i farmaci orfani, i medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare, approvati nel 2025 dall'Agenzia europea per i medicinali (Ema), su un totale di 104 autorizzazioni. Inoltre oltre il 30% della pipeline mondiale, l'insieme di tutti i nuovi candidati farmaci e terapie che le aziende farmaceutiche e biotecnologiche stanno ricercando, pari a 7.721 progetti di ricerca e sviluppo, è focalizzato su nuove cure per i 350 milioni di persone che nel mondo convivono con una patologia rara. Dal 2000 a oggi, sono oltre 260 i farmaci orfani approvati in Europa. A rendere noti questi dati, alla vigilia della Giornata delle malattie rare, è Farmindustria, l'associazione delle imprese farmaceutiche.
    "L'Italia è un punto di riferimento europeo e mondiale per le malattie rare: siamo l'unica Nazione in Europa dotato di una legislazione dedicata e il governo, attraverso una delega specifica, ha confermato questo tema tra le priorità della propria agenda sanitaria - afferma Marcello Cattani, presidente di Farmindustria -. Il nostro sistema di screening neonatale esteso, con circa 60 patologie incluse, è tra i più avanzati al mondo, anche se resta la sfida di garantire piena equità territoriale". Cattani ricorda inoltre la partecipazione dell'Italia alle Reti europee di riferimento (Ern), con una significativa presenza di esperti e un elevato livello di mobilità attiva nell'assistenza transfrontaliera. "La peculiarità delle malattie rare richiede un ecosistema fondato sulla multidisciplinarietà e su un'alleanza strategica tra istituzioni, regolatori, comunità scientifica, imprese e associazioni dei pazienti, per portare cure laddove non esistono e migliorare la qualità della vita di chi convive con queste patologie - sottolinea Cattani -. In questa direzione, il Comitato nazionale Malattie rare, previsto dalla legge, e il Testo Unico sulla Farmaceutica oggi in discussione in Parlamento rappresentano opportunità concrete per rafforzare i percorsi diagnostici, migliorare la prossimità e l'equità nell'accesso alle cure". Per Cattani occorre però vigilare sugli effetti che la clausola della Most Favored Nation (Mfn) adottata dall'amministrazione Usa potrà avere sui sistemi di accesso in Europa, rendendo necessario un aggiornamento delle regole per una risposta efficace. "Solo con un approccio collaborativo - conclude Cattani - possiamo trasformare la ricerca in soluzioni concrete per milioni di persone e per le loro famiglie". (ANSA).