(ANSA) - ROMA, 23 APR - Disponibile una nuova terapia per i tumori cerebrali pediatrici rari: la Commissione europea ha autorizzato la commercializzazione condizionata del farmaco tovorafenib come monoterapia per il trattamento dei pazienti con più di 6 mesi di età con glioma pediatrico di basso grado con particolari condizioni genetiche (fusione o riarrangiamento del gene Braf o una mutazione Braf V600) e in cui la malattia risulta in progressione dopo una o più terapie sistemiche precedenti.
    Ogni anno nell'Unione europea vengono diagnosticati più di 800 nuovi casi di questo tipo di glioma, che nonostante sia classificato come di basso grado (a lenta progressione), comporta un carico significativo e permanente che accompagna la persona per tutta la vita, causando spesso importanti compromissioni fisiche e neurologiche, tra cui perdita della vista, difficoltà di linguaggio e disfunzioni motorie, che possono incidere in modo significativo sull'istruzione, l'autonomia e la qualità di vita a lungo termine del bambino.
    Finora, molti bambini con questa neoplasia hanno dovuto sottoporsi a interventi chirurgici invasivi, a più cicli di chemioterapia e a radioterapia, con conseguenti complicazioni della salute.
    L'approvazione del nuovo farmaco si basa sui dati dello studio registrativo di Fase II 'Firefly1' che dimostra risposte tumorali significative e durature e un regime posologico semplice (somministrazione orale una volta alla settimana).
    "Le famiglie colpite dal glioma di basso grado spesso devono affrontare anni di incertezza, difficili decisioni terapeutiche e il timore delle conseguenze a lungo termine", dichiara François Doz, professore di pediatria alla Paris Descartes University e vicedirettore di Clinical Research, Innovation and Teaching al Siredo Oncology Centre del Curie Institute.
    L'obiettivo dei produttori del farmaco è fare in modo che i bambini eleggibili in tutta Europa possano accedere a questa terapia il più rapidamente possibile. (ANSA).