Con 17.000 pazienti coinvolti attualmente negli studi, la ricerca cooperativa italiana sulle malattie del sangue continua a contribuire in modo decisivo allo sviluppo di cure più personalizzate, sostenibili e orientate ai bisogni reali dei malati, con importanti risultati nelle strategie chemio-free, nella medicina di precisione. Il tema è stato al centro della Terza riunione nazionale Gimema, promossa dalla Fondazione Gimema - Franco Mandelli Onlus a Roma, in cui sono stati presentati gli aggiornamenti più rilevanti della ricerca scientifica clinica e traslazionale sulle malattie del sangue condotta in Italia.

   "L'obiettivo oggi non è soltanto aumentare la sopravvivenza, ma migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti, riducendo tossicità, ospedalizzazioni e impatto sociale delle cure", ha spiegato Marco Vignetti, presidente della Fondazione Gimema. Tra i risultati più rilevanti presentati, uno studio sulle neoplasie mieloproliferative in fase blastica, una delle forme più aggressive di malattia, in cui è stato rilevato come la combinazione della chemioterapia con la molecola venetoclax ha prodotto risposte clinicamente significative e durature anche in pazienti fragili, in cui la sopravvivenza post-trapianto supera l'80%. Sempre dalla combinazione di venetoclax con la chemioterapia standard è stato possibile per oltre il 60% dei pazienti con leucemia mieloide acuta accedere al trapianto allogenico di cellule staminali.

   Per quanto riguarda la leucemia promielocitica acuta, Gimema ha confermato come oggi i pazienti trattati con protocolli chemio-free basati sul farmaco Atra e triossido di arsenico possano raggiungere un'aspettativa di vita sovrapponibile a quella della popolazione generale. Inoltre, per la prima volta al mondo, è stata dimostrata la superiorità di una strategia completamente chemiofree nei pazienti adulti con leucemia acuta linfoblastica Philadelphia positiva. Infine, sul fronte della leucemia linfatica cronica, grazie a uno studio osservazionale sono stati raccolti i dati di oltre 10.000 pazienti trattati in più di cento centri di ematologia italiani dal 2010. Gimema progetta, in questo modo, uno dei più grandi database europei dedicati alla malattia.

Una discrepanza significativa tra i sintomi percepiti dai pazienti e quelli riportati dai clinici, per quanto riguarda la qualità di vita dei pazienti con tumori del sangue. È quanto emerge da uno dei primi studi al mondo sulla valutazione diretta, da parte dei pazienti, degli effetti collaterali precoci delle terapie Car-T nei linfomi aggressivi.
    Nello specifico, la sottovalutazione dei sintomi riportati dai pazienti da parte dei medici variava dal 43% per la fatigue (la stanchezza cronica) fino al 91% per la perdita dei capelli; anche sintomi gastrointestinali risultavano frequentemente non riconosciuti, con percentuali del 71% per diarrea e nausea e del 77% per la perdita di appetito, mentre il dolore generale era non riportato dai medici nel 68% dei casi in cui era dichiarato dai pazienti.
    Lo studio è stato presentato nel corso della Terza riunione nazionale Gimema, promossa dalla Fondazione Gimema - Franco Mandelli Onlus a Roma.
    "Lo studio della qualità di vita è una scienza molto complessa perché parte dal presupposto che le domande che vengono poste ai pazienti su come loro si sentono devono essere standardizzate e superare barriere linguistiche e culturali", ha detto all'ANSA Marco Vignetti, presidente della fondazione Gimema. "Oggi come oggi - ha proseguito - abbiamo a disposizione una serie di questionari, messi a punto in decenni di studi, estremamente validi che possono permetterci di fare anche queste indagini".
    Vignetti ha però sottolineato come, "data la soggettività delle risposte" ci sia stata "diffidenza nell'affidabilità e nella riproducibilità di questi dati".
    "La sorpresa - ha detto ancora - è stata che questi dati risultano invece molto accurati, rilevando con grande sensibilità lo stato di salute del paziente". Un fattore, quello della percezione del benessere da parte del malato, estremamemente importante, perché, come rilevato da diversi studi studi, "il modo in cui il paziente dice di sentirsi all'inizio della malattia diventa un fattore prognostico valido al pari di un esame di biologia molecolare, un esame di laboratorio", aggiunge Vignetti. "Queste informazioni diventano importanti quando si tratta di scegliere la terapia di un paziente rispetto ad un altro - conclude Vignetti -. Una scelta che può avvenire non sulla base di sofisticate indagini di laboratorio, ma sulla base della domanda 'come ti senti?".
    (ANSA).