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In un prossimo futuro, la terapia Car-T, una delle armi più avanzate contro i tumori, potrebbe essere disponibile per un numero molto più ampio di pazienti ed essere realizzata anche al di fuori delle strutture sanitarie più avanzate. Un gruppo di ricercatori coordinati dalla University of California, San Francisco, ha infatti messo a punto una nuova strategia Car-T 'prêt-à-porter', che non richiede la complessa procedura attuale, producendo le cellule Car-t direttamente all'interno dell'organismo del paziente. La tecnica è stata testata con successo su topi di laboratorio e illustrata sulla rivista Nature.
La terapia Car-T ha l'obiettivo di modificare alcune cellule immunitarie (i linfociti T) al fine di renderle capaci di riconoscere le cellule tumorali e ucciderle. Per ottenere questo risultato oggi è necessaria una procedura molto laboriosa che prevede il prelievo delle cellule dal paziente, la modifica in laboratorio e la successiva infusione.
Nel nuovo studio i ricercatori hanno portato l'intera procedura all'interno dell'organismo. Per farlo hanno costruito due "macchine biochimiche" miniaturizzate il cui obiettivo è quello di lavorare sinergicamente per legarsi ai linfociti T, simulare la produzione di un danno a loro carico e sfruttare i meccanismi di riparazione per dotarli delle armi anti-cancro.
La tecnica è stata testata in modelli animali ottenendo risultati che fanno ben sperare. Una singola iniezione ha funzionato contro una leucemia aggressiva, il mieloma multiplo, e una forma di sarcoma.
Il prossimo passo sarà comprendere l'efficacia e la sicurezza di questo approccio nell'uomo. Gli autori della ricerca - tra cui c'è anche il premio Nobel Jennifer A. Doudna, 'mamma', insieme a Emmanuelle Charpentier, della tecnologia delle forbici molecolari CRISPR/Cas9 - hanno già fondato un'azienda chiamata Azalea Therapeutics per sviluppare la tecnica. Al momento non sono noti i tempi richiesti per l'avvio di una sperimentazione sull'uomo. Tuttavia, "se riuscissimo a traslare questa tecnologia agli esseri umani, potremmo ridurre drasticamente i costi, eliminare i tempi di attesa e, potenzialmente, consentire anche agli ospedali locali, e non solo ai grandi centri oncologici, di offrire queste terapie salvavita. Questo - ha concluso Eyquem - democratizzerebbe davvero l'accesso alla terapia con cellule Car-T".


