Sviluppata una nuova strategia terapeutica a base diRna che è potenzialmente in grado di trattare un'ampia gamma dimalattie genetiche(come lafibrosi cisticae alcune forme didistrofia muscolare) causate damutazioni non senso,ovveroalterazioni del Dna che introducono unsegnale di stop prematurodeterminando laproduzionedi unaproteina tronca e non funzionante. Il risultato è pubblicato su Science dai ricercatori dell'Università di Toronto, in Canada.

Il lavoro si inserisce in un filone di ricerca focalizzato su un particolare tipo di Rna, il cosiddetto Rna transfer (tRna),che durante la sintesi delle proteine agisce come uncorriere, portando l'amminoacido corrispondente a ciascuna delle triplette di 'lettere' dell'Rna messaggero (mRna) in cui sono trascritte le istruzioni di un gene. Lo studio canadese ha utilizzato nello specifico i tRna soppressori (sup-tRna), ovvero molecole di Rna transfer capaci di riconoscere un segnale di stop prematuro nell'mRna e inserire in corrispondenza un amminoacido, consentendo così diproseguire la sintesi per ottenere unaproteina completae potenzialmentefunzionale.Finora la loroapplicazione in clinica è statalimitatada un'attività subottimale e da unrilascio inefficiente nell'organismo. Per superare questi ostacoli, i ricercatori hannomodificato chimicamenteisup-tRna per renderli più attivi e li hanno poiinseriti in nanoparticelle lipidiche(simili a quelle che trasportano l'mRna nei vaccini contro il Covid) per lasomministrazione nei polmoni tramite inalazione. Questa strategia si è rivelataefficace neiprimi test su cellule epiteliali bronchiali,topi di laboratorio e organoidi derivati ​​dalle cellule di pazienti affetti da fibrosi cistica.

"Lo stesso tipo di segnale di stop prematuro può presentarsi in molti geni diversi, causando malattie che colpiscono polmoni, cervello, muscoli e altri tessuti", spiega il responsabile dello studio, Bowen Li. "Il nostroobiettivo a lungo termine èsviluppare farmaci a base di tRna che riconoscano questi segnali di stop comuni, in modo che una singola strategia terapeutica possa essere potenzialmente applicata a molte malattie genetiche diverse".