Funziona nei topiun nuovo candidatofarmaco contro la sclerosi multipla: si chiama bavisant ed è unamolecola già sperimentata sull'uomoper trattare i disturbi del sonno e della veglia. La suacapacità rigenerativa nei confronti del sistema nervosoè stata scoperta grazie a un'innovativa piattaformaper lo screening dei farmaci, che è stata usata come una sorta di 'galleria del vento' per testare rapidamente oltre 1.500 molecolefino a identificare la più promettente. Il risultato è pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine da un team internazionale coordinato dall’Università Vita-Salute San Raffaele e Irccs Ospedale San Raffaele di Milano.

La scoperta rappresenta il primo grande risultato di BRAVEinMS, ilnetwork internazionale di ricercaavviato nel 2017 grazie a un finanziamento dellaInternational Progressive MS Alliance, di cui l’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (Aism) e la sua Fondazione (Fism) sono membri fondatori, parte del managing board e finanziatori. 

Il consorzio si è postol'obiettivo diverificare sefarmaci già usati per altre indicazioni terapeutiche possano essere impiegati contro la sclerosi multipla. Per valutarne l'efficacia in modo rapido, i ricercatori hanno sviluppato unapiattaforma di screeningchecombinaanalisi computazionali su grandi database biologici e farmacologici, modelli cellulari umani derivati da cellule staminali dei pazienti,tessuti cerebrali in coltura e modelli sperimentali di sclerosi multipla. Dai 1.500 candidati iniziali, lo screening ha portato a identificare273 molecole con potenziale attività sui neuroni e sulla guaina di mielina che riveste i loro prolungamenti. I test di tossicità hanno ristretto il numero a 32 composti, dopodiché i test di efficacia hanno ridotto i candidati principali a sei e infine a uno, ilbavisant, che agisce bloccando in modo selettivo il recettore istaminico H3.

Nei test su modelli animali, bavisant si è dimostrato in grado distimolarelecellule cheproducono mielina a riparare le fibre nervose, di proteggere i neuroni dal danno degenerativo e di ridurre l’espressione dei geni coinvolti nell’infiammazione. 

"Per la prima volta abbiamo dimostrato che è possibile individuare, con un approccio sistematico, basato su modelli umani in vitro e in vivo, una molecola capace di rigenerare la mielina e, contestualmente, di proteggere i neuroni nella sclerosi multipla progressiva", spiega Paola Panina dell’Università VitaSalute San Raffaele. "Questa piattaforma non serve solo a identificare nuovi trattamenti, ma anche a costruire unnuovo modo di fare ricerca farmacologica: più rapido, più predittivo e più vicino alle aspettative delle persone con sclerosi multipla".