Sviluppata unaterapia Car T dinuova generazioneche, somministrata a basse dosi, ha permesso di ottenere la completa remissione di untumoredelsangueanchesenzalachemioterapiache viene di solito somministrata prima dell'infusione delle cellule. Il risultato dello studio clinico di fase 1è pubblicato sulla rivista Cell dal team dell'immunologo italiano Luca Gattinoni all'Istituto Leibniz per l'immunoterapia in Germania, in collaborazione con il National Cancer Institute statunitense e l'Irccs Humanitas Research Hospital di Rozzano.

La terapia Car T(basata su linfociti T geneticamente modificati per riconoscere e distruggere le cellule tumorali) harivoluzionatoiltrattamentodeitumori ematologici, tuttaviamolti pazienti non ottengono benefici duraturi, spesso perché lecellule infusenon riescono a espandersi o a persistere. Per risolvere questo problema, i ricercatori si sonofocalizzatisu un prodotto cellulare più definito: unapopolazione altamente omogenea di cellule Tstaminali di memoria (Tscm),dotata di una forte capacità di autorinnovamento e proliferazione.

Nella sperimentazione clinica di fase 1 sui pazienti, si è scoperto che queste cellule Tscm modificate in laboratorio (Car Tscm) mostrano unamaggiore espansione e persistenza rispetto alle cellule Car T standard, consentendorisposte complete a basse dosi anche senza la chemioterapia che viene tipicamente somministrata prima dell'infusione delle cellule per favorirne l'attecchimento. La terapia ha anche dimostrato unbuon profilo di tollerabilità, con la manifestazione dieffetti collaterali lievi.

Oltre ai risultati clinici, lostudiohachiaritocome lecellule infuse si comportano all'interno del corpo. A differenza delle cellule Car T convenzionali, che esauriscono le loro riserve staminali, le cellule Car Tscmmantengono un pool auto-rinnovantee duraturo perché non si differenziano tutte in una volta, ma vengono reclutate in piccole ondate successive.